急性髓细胞白血病是血液系统恶性肿瘤之一，危险度大，死亡率高，老百姓称之为“血癌”。得了血癌，如果没有经过特殊治疗，病人的生存期仅为3个月左右。但如果治疗不完善或进行不规范的治疗，患者及其家庭更是人财两空。
经过十余年的研究，浙医一院血液科主任金洁教授带领研究组创建了一种精准分型治血癌的新方案，已经为近千名患者带来新的希望。2月14日，在国家科技成果奖励大会上，“急性髓细胞白血病生物学特征研究及化疗新方案的创建和推广应用”课题项目荣获国家科学技术进步二等奖。
近二十年来，急性髓细胞白血病的诊治，国际上普遍采用联合化疗的方案，但急性白血病治疗方面面临的诸多问题并没因此得以解决。“因为急性白血病是一类复杂的疾病，有些白血病预后很好，通过联合化疗就会好；有些不大好，需要做骨髓移植才行；另外，无论怎么治疗，还有相当一部分病人在一定的时间会复发，或者不能够得到缓解。”金洁介绍说，最近几年，国外把化疗的剂量提高了，使得完全缓解率也提高了。“但药物剂量很大，副作用也会很大，需要输血或使用抗生素等药物，费用就会比较贵。”
针对这一现状，1999年初，金洁教授带领课题组开始着手急性髓细胞白血病生物学特征和我国急性髓细胞白血病患者细胞遗传学特点等的基础和临床研究，为急性髓细胞白血病的诊治创建新的方案。“我们要发现提示这些白血病预后不好的靶点，术语叫分子基因的表现；要找出哪些病人是要骨髓移植的，哪些只要化疗就可以了——使分型更加精细，更加准确，这就需要一个系统的、精湛的技术。”
经过十余年的研究，课题组在国内最早系统地创建了急性髓细胞白血病诊断、危险度分层和预后监测技术，并应用于临床指导急性髓细胞白血病的诊治。“我们对所有病人都进行白血病形态学、染色体、融合基因等的检测，还用流式细胞术进行免疫分析后，把他们分成中危、低危、高危三大类，其中中危、低危病人做联合化疗，而高危的病人，建议做骨髓移植。“这样就减少了病人不必要的过度治疗；同时，也把有限的资源用在需要治疗的病人身上。”据了解，在该技术覆盖的浙江、江苏两省数十家医院，每年有3000余名急性髓细胞白血病患者受益。
同时，课题组在继承国内早期研究成果和本项目组围绕高三尖杉酯碱（HHT）抗白血病作用及机制研究成果的基础上，在国际上首次创立了由国产的高三尖杉酯碱联合阿克拉霉素和阿糖胞苷组成的治疗急性髓细胞白血病的新方案（HAA方案），从分层治疗的角度规范了急性髓细胞白血病的治疗。“白血病复发的根源就是白血病干细胞，如果把白血病干细胞清除掉，白血病就不会复发。”金洁介绍说，课题组研究发现，高三尖杉酯碱与阿克拉霉素具有协同作用，对白血病的干细胞清除有很好的作用。“这个药是从中草药里面提取的，是我国非常有特色的药物，最大的特点就是非常便宜。一天的用量就几块钱，这样也为患者减少了很多经济负担。”“我们就是通过自己设计的方案，得到了与国外高剂量的化疗药物相当的治疗结果，甚至还要好一点。”
目前，HAA方案作为我国在国际上首创并完成多中心临床研究的急性髓细胞白血病化疗方案，被国内专家推荐为一线治疗方案。在国内18个省、直辖市的27家三甲医院和浙江省内15家三甲和二甲医院推广应用，已治疗近千例患者。而在对急性髓细胞白血病分子分析、染色体分析、基因分析等从基础到临床的研究中，课题组还发现了一些国际上没有报道过的白血病类型、一些新的基因的突变和一些新的与预后有关的靶点等，为以后白血病新药的开发提供了很好的基础。
(文 高楚清/摄影 卢绍庆)