就在前几天，中华慈善总会常务副会长王树峰向浙江大学公共管理学院教授何文炯颁发了杰出呐“罕”者奖，以表彰其多年来为我国罕见病群体所做出的杰出贡献。

何文炯是罕见病保障政策的推动者之一。“虽然浙江不是最早出台政策的，但从目前来看，是力度最大的，应该说是走在全国前列的。”何文炯的研究领域是民生保障，养老、医疗、救助是他研究的重点。

罕见病是一类慢性衰退性疾病，具有发病率低、危害性强、可治性低、社会理解度低等特点。资料显示，目前被全世界认知的罕见病约有7000种，其中80%是遗传的，75%的病人治疗不规范。《福布斯》杂志曾对全球最昂贵的药物进行调查，发现最昂贵的9种药物每年的平均治疗费都超过20万美元，绝大多数都是用来治疗罕见病的药物。

我国将患病率低于1/50万的疾病统称为罕见病，有报道称我国罕见病患者已经达到1700余万人。但是，在现行的医疗保障制度下，罕见病患者的医疗保障严重不足，很多医药费都要自己承担，家庭经济负担非常重。疾病易误诊，确诊后缺药，有了药没钱买，是罕见病患者群体的一个缩影。

何文炯在研究了欧美及日本等国的相关制度后发现，在发达国家，对于罕见病的关注也是一个循序渐进的过程。因此，要在治病救人的医学伦理与追求资源效益最大化的药物经济学之间找到一个平衡点。2014年1月，何文炯率课题组完成了《浙江省罕见病医药费用保障机制研究报告》，递交有关部门。这是我国第一份关于罕见病医药费用保障问题的研究报告。2016年1月，浙江省率先全国将戈谢病、渐冻症和苯丙酮尿症等三种罕见病纳入医疗保障范围，迈出了罕见病医药费用保障的重要一步。

何文炯认为，对于罕见病，一要防，二要治。他建议进行有效的优生优育指导，使罕见病患者尽可能地少，同时加强新生儿筛查，尽早发现，尽早采取积极措施。对于已经罹患罕见病的病人，要给予有效的保障，给予足够的人文关怀。

本次获得杰出呐“罕”者奖的全国共有6人，浙江的另一位得主是浙江省医学会医疗保险分会主任委员、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明。

《杭州日报》2019年3月6日